仅在美国,肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的数量每年增加约5,000。这些患者患有坏死的脊柱和皮质运动神经元,并且在发病的三到五年内会瘫痪甚至死亡。目前,在干预和治疗方面,美国食品和药物管理局仅批准了两种药物,即瑞唑和埃德拉夫酮,而这两种药物只能在一定程度上延迟疾病过程,无法治愈疾病[1]。在ALS病例中,近10的基因突变发生[2],因此靶向突变基因的干预方法的发展也已放在议程上[3,4]。另外,ALS的原因尚不清楚。

星形胶质细胞的主要功能是支持神经元的功能。 ALS患者的星形胶质细胞异常可能是神经元死亡的原因之一。还有报道说,健康的星形胶质细胞可以改善和保护异常运动神经元。因此,通过移植恢复星形胶质细胞很可能会减轻运动神经元的损害并减缓ALS疾病的进展。

最近,来自美国的Clive N. Svendsen研究小组发表了一篇文章,该文章题为《人类神经祖细胞移植》将GDNF分泌到ALS:患者的脊髓中,这是ALS:的1/2A阶段试验。基于上述思想,它显示了移植神经前体细胞的1/2A期临床试验的结果。

https://doi.org/10.1038/S41591-022-01956-3

秘密GDNF的神经前体细胞的新希望移植

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参考

1。Jaiswal,M。K。Riluzole和Edaravone:两个肌萎缩性侧面硬化药物的故事。医学res。 Rev. 39,733748(2019)。

2。Harms,M。B。Baloh,R。H。临床神经遗传学:肌萎缩性侧索硬化症。神经。临床31,929950(2013)。

秘密GDNF的神经前体细胞的新希望移植

3。Mueller,C。等。在熟悉的ALS中,用腺相关病毒和microRNA抑制SOD1。 N. Engl。 J. Med。 383,151158(2020)。

4。Miller,T。等。反义寡核苷酸TOFERSEN对SOD1 ALS的1-2阶段试验。 N. Engl。 J. Med。 383,109119(2020)。

5。DU,Z.-W。等。从人多能干细胞中产生和扩展高度纯运动神经元祖细胞。纳特。社区。 6,6626(2015)。

6。Baloh,R。H.Glass,J。D. Svendsen,C。N.肌萎缩性侧索硬化症的干细胞翻译。 Curr。意见。神经。 31,655661(2018).7。 Mazzini,L。等。肌萎缩性侧硬化症中的间充质干细胞翻译: A I期临床试验。经验。神经。 223,229237(2010)。

用户评论

信仰

哇,这个秘密GDNF的神经前体细胞移植听起来好神奇啊!我一直很关注这方面的研究,希望这能带来新的突破。

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你很爱吃凉皮

神经前体细胞移植的新希望,听起来很振奋人心。我母亲有帕金森,希望能有更多的治疗方法。

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巷口酒肆

这个GDNF的研究真是让人期待,希望能尽快看到实际的应用效果。

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Hello爱情风

秘密GDNF移植,听起来像是科幻小说里的情节,但科学的力量就是让人惊叹。

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雪花ミ飞舞

神经前体细胞的新希望,希望这项技术能早日用于临床,让更多患者受益。

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可儿

这个秘密GDNF移植听起来很有潜力,但也要注意安全性和副作用哦。

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强辩

我对这种神经前体细胞移植充满期待,希望它能为那些遭受神经系统疾病折磨的人们带来一线希望。

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此生一诺

秘密GDNF的新希望,虽然听起来很美好,但我觉得还是需要更多研究来证实其有效性。

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该用户已上天

神经前体细胞移植,听起来像是未来医疗的曙光。希望这能成为治疗神经疾病的利器。

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烟花巷陌

这个GDNF移植技术太先进了,我真的很想看看它具体是如何工作的。

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心已麻木i

新希望移植,虽然听起来很吸引人,但我更关心的是它的成本和普及程度。

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凉月流沐@

神经前体细胞的新突破,希望这项技术能够真正解决患者的痛苦。

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﹎℡默默的爱

秘密GDNF的神经前体细胞移植,听起来很专业,但普通人很难理解,希望能有更通俗的解释。

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巷雨优美回忆

这个新希望移植技术,如果真的有效,那将是医学界的一大进步。

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绳情

神经前体细胞的移植,希望能有更多的临床试验,让更多人受益。

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浮殇年华

秘密GDNF的新希望,虽然听起来很吸引人,但我还是有点担心它的长期效果。

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冷月花魂

神经前体细胞移植的新希望,希望这能成为治疗神经疾病的转折点。

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夏以乔木

这个秘密GDNF移植技术,如果能够成功,那将是医学史上的一大里程碑。

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百合的盛世恋

新希望移植,期待这项技术的诞生,希望它能为神经系统疾病患者带来新的生机。

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